Een medicijnpijplijn bestaat uit een groep medicijnen die op elk moment in ontwikkeling zijn bij verschillende farmaceutische bedrijven. De geneesmiddelen in de pijplijn doorlopen 4 hoofdfasen: ontdekking, preklinische, klinische proeven en marketing (die plaatsvindt na goedkeuring).
Er zijn momenteel ongeveer 5000 medicijnen in ontwikkeling in de Verenigde Staten voor verschillende aandoeningen.
Onderzoekers streven ernaar medicijnen te ontwikkelen voor patiënten met onvervulde behoeften. Volgens PhRMA (het Pharmaceutical Research and Manufacturers of America): "In 2014 heeft de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) 51 nieuwe geneesmiddelen goedgekeurd voor een breed scala aan ziektegebieden. Eenenveertig van die goedkeuringen waren van het Center for Drug Evaluation and Research (CDER) bij de FDA, het hoogste aantal sinds 1996. Van de CDER-goedkeuringen werd 41 procent geïdentificeerd als eerste klas geneesmiddel, wat betekent dat ze een uniek werkingsmechanisme gebruiken om een medische aandoening te behandelen die verschilt van elke andere aandoening. ander goedgekeurd geneesmiddel. "
Ontwikkeling van reumatoïde artritis-geneesmiddelen
Sinds 1998, toen Enbrel (etanercept) het eerste biologische geneesmiddel was dat op de markt werd gebracht voor reumatoïde artritis , veranderden biologische DMARD's (biologische ziektemodificerende anti-reumatische geneesmiddelen) het behandelingslandschap voor mensen die met de ziekte leven. Door zich te richten op de specifieke moleculen en cellen die betrokken zijn bij de progressie van reumatoïde artritis, hebben biologische DMARD's en nieuwere DMARD's, bekend als JAK-remmers, de prognose voor veel patiënten verbeterd en maakten klinische remissie mogelijk voor sommigen.
Verschillende biologische DMARD's zijn goedgekeurd en op de markt gebracht in de jaren na de goedkeuring door Enbrel. Enbrel is een TNF-remmer . Andere voorbeelden van TNF-remmers die momenteel op de markt zijn, zijn Remicade (infliximab), Humira (adalimumab), Cimzia (certolizumab pegol) en Simponi (golimumab). Er is één JAK-remmer goedgekeurd, in 2012, genaamd Xeljanz (tofacitinib) .
Meer DMARD's zijn in ontwikkeling.
De biologische DMARD's zijn eiwitten van grote moleculen die moeten worden geïnjecteerd of geïnfuseerd. JAK-remmers zijn kleine molecule-eiwitten die oraal (via de mond) worden toegediend.
In 2014 meldde PhRMA dat 92 geneesmiddelen in verschillende stadia van ontwikkeling waren voor musculoskeletale aandoeningen en aandoeningen. Daarvan werden er 55 ontwikkeld voor de behandeling van reumatoïde artritis. Het zijn de medicijnen die fase 3-klinische proeven bereiken die onze aandacht het meest waard zijn. Fase 3-testen omvat meestal meer dan 1.000 patiënten in een poging om veiligheid en effectiviteit te bewijzen. De resultaten worden aan de FDA gepresenteerd voor definitieve goedkeuring van het geneesmiddel.
Wat zit er in de pijplijn?
Baricitinib is een JAK-remmer die in ontwikkeling is via Eli Lilly. Als het wordt goedgekeurd, zou Baricitinib de tweede goedgekeurde JAK-remmer zijn. Baricitinib blokkeert JAK1 en JAK2. Behandeling met JAK-remmers is bedoeld voor volwassenen met matige tot ernstige actieve reumatoïde artritis die een onvoldoende respons op methotrexaat hebben gehad of die methotrexaat niet kunnen verdragen. Baricitinib heeft 65 procent kans op goedkeuring, volgens een analist. Als het wordt goedgekeurd, wordt verwacht dat het concurrerend is ten opzichte van zijn concurrent Xeljanz, afhankelijk van de prijs.
Sarilumab is een IL-6-remmer die wordt ontwikkeld door Sanofi / Regeneron. Er zijn verschillende fase 3-onderzoeken aan de gang voor sarilumab. In een van de onderzoeken was sarilumab plus methotrexaat effectiever voor patiënten met matige tot ernstige reumatoïde artritis dan methotrexaat alleen, zonder duidelijke veiligheidsrisico's. Dit geneesmiddel zal, indien goedgekeurd, concurreren met een andere IL-6-remmer, Actemra (tocilizumab).
Secukinumab is een IL-17-remmer die wordt ontwikkeld door Novartis Pharmaceuticals. Secukinumab is bedoeld voor patiënten met reumatoïde artritis die een onvoldoende respons hadden met TNF-remmers of die de behandeling met TNF-remmers niet konden verdragen.
Er is momenteel geen ander medicijn dat zich richt op IL-17 in de inflammatoire route .
Een ander te verwachten medicijn, sirukumab van Johnson & Johnson, werd in september 2017 door de FDA niet goedgekeurd. Het richt zich op hetzelfde pad als ACTEMRA (IL-6) en helpt ontstekingen te verminderen. De FDA noemde echter een "onevenwichtigheid" in het aantal sterfgevallen van mensen die het medicijn innamen versus een placebo in onderzoeken, een standpunt dat oorspronkelijk werd beschreven in een aanbeveling van een FDA-adviespanel .
biosimilars
Er zijn ook een paar biosimilars in ontwikkeling. Amgen ontwikkelt ABP 501, een biosimilar ten opzichte van Humira. Boehringer Ingelheim Pharmaceuticals ontwikkelt BI 695500 als een Ruxuxan (rituximab) biosimilar. Coherus Biosciences ontwikkelt CHS-0214 als Enbrel biosimilar. Er bestaat bezorgdheid over de gelijkwaardigheid van biosimilar-producten met het oorspronkelijke medicijn, evenals het FDA-goedkeuringsproces voor biosimilars.
> Bronnen:
> FDA-briefingdocument. Raadgevend Comité Arthritis.
> PhRMA.2015 profiel. Biofarmaceutische onderzoeksindustrie.
> Regeneron en Sanofi Presenteren resultaten van Pivotal Phase 3-onderzoek van Sarilumab op de American College of Rheumatology Annual Meeting. 8 november 2015.
> Reumatoïde artritis (RA) Nieuwe drugspijplijn. 11 december 2014.