Wanneer zijn fase 1 klinische studies uitgevoerd voor kanker?
Als u een klinische fase 1-studie overweegt, wat betekent dit dan precies? Hoe verschilt dit van andere fasen van klinische onderzoeken? Met de recente vooruitgang in de behandeling van kanker, wordt de rol van fase 1 klinische studies steeds belangrijker. Hoewel deze pogingen ooit als 'laatste sloot'-pogingen werden gezien, zijn er nu veel mensen die kanker overleven door het bestaan van deze pogingen.
Laten we eens kijken naar fase 1 klinische studies binnen het domein van modern onderzoek en bespreken waarom een fase 1 klinische studie niet zo "riskant" is als in het verleden.
Houd in gedachten dat het doel van klinische onderzoeken is om therapieën te vinden die ofwel beter werken of minder bijwerkingen hebben dan medicijnen die we op dit moment beschikbaar hebben. Alle medicijnen die werden gebruikt om kanker te behandelen, werden eens getest als onderdeel van een klinisch onderzoek. En gedurende die tijd waren de enige mensen die in staat waren om de voordelen van deze behandelingen te plukken, degenen die in de onderzoeksgroep voor klinische proeven zaten.
Definitie en doel van fase 1 klinische proeven
Fase 1 klinische studies worden gedaan om te zien of een experimenteel medicijn of behandeling veilig is. Nadat een behandeling in het laboratorium of op dieren is getest, komt het in een fase 1 klinische studie die met mensen wordt uitgevoerd. Bij deze onderzoeken is meestal slechts een klein aantal mensen betrokken om te bepalen of een geneesmiddel of behandeling veilig is en om de beste dosis van een geneesmiddel te bepalen en hoe het moet worden toegediend (oraal of intraveneus).
Hoewel het primaire doel van deze onderzoeken is om de veiligheid te evalueren, kunnen ze ook bepalen of een behandeling lijkt te werken voor kanker.
Andere fases
Er zijn drie fasen van klinische proeven die moeten worden voltooid voordat een geneesmiddel door de FDA wordt goedgekeurd. Als een behandeling veilig lijkt aan het einde van een klinische fase 1-fase, kan deze vervolgens een klinische fase 2-fase ingaan, een onderzoek om na te gaan of een behandeling effectief is.
Als een medicijn of behandeling veilig wordt geacht in een fase 1-onderzoek en effectief is in een fase 2-onderzoek, komt het vervolgens in een fase 3-klinisch onderzoek. Fase 3 klinische studies zijn veel groter en worden uitgevoerd om te zien of een behandeling niet alleen veilig en effectief is, maar ook beter werkt of minder bijwerkingen heeft dan momenteel beschikbare behandelingen.
Fase 1 klinische onderzoeken zijn in het afgelopen decennium veranderd
Fase 1-onderzoeken, en wat u mag verwachten als u bent ingeschreven, zijn in de afgelopen paar jaar aanzienlijk veranderd. Veel van de nieuwe medicijnen die in 2018 werden getest, zijn zorgvuldig ontworpen om te reageren op een precieze route in de groei van kanker. Niet alleen hebben geneesmiddelen zoals deze vaak minder vaak ernstige bijwerkingen dan traditionele chemotherapie drugs (hoewel ze dat wel kunnen), maar op basis van ontwerp is er een meer redelijke kans dat ze een verschil zullen maken voor je kanker. Immers, als je een specifieke stap die een kanker moet doorstaan om te delen (en zo groeit en verspreidt) te remmen, is er een redelijke kans dat een kanker waarvan is aangetoond dat hij afhankelijk is van die stap, zal reageren.
In dergelijke gevallen kan het zijn dat de enige opties voor de behandeling van de kanker conventionele geneesmiddelen voor chemotherapie zijn. Geneesmiddelen zoals doelwitgeneesmiddelen hebben vaak een grotere kans om een kanker enige tijd in de hand te houden en immunotherapie-medicijnen kunnen, althans voor een klein percentage van de mensen, resulteren in een duurzame respons (langetermijnrespons).
Met de vooruitgang op het gebied van precisiegeneeskunde is het waarschijnlijk dat fase 1 klinische onderzoeken meer belofte aan individuen zullen blijven bieden dan eenvoudigweg proeven worden uitgevoerd om te zien of een medicijn veilig is.
Gedachten bij het overwegen van een Fase 1 klinisch onderzoek
Er zijn een paar redenen waarom iemand kan overwegen deel te nemen aan een fase 1 klinische studie. Een daarvan is de hoop om onderzoek te bevorderen dat anderen in de toekomst kan helpen met je ziekte. Een andere is de hoop dat een nieuw medicijn of een nieuwe procedure die nog niet op mensen is getest een overlevingskans biedt wanneer andere behandelingen hebben gefaald. De enige manier om vooruitgang te boeken bij de behandeling van kanker en de daaropvolgende overleving, is via patiëntenparticipatie in klinische onderzoeken.
Dat gezegd hebbende, klinische proeven zijn niet voor iedereen.
Risico's en voordelen
Het is belangrijk om alle risico's en voordelen van klinische onderzoeken in overweging te nemen als u een van deze onderzoeken overweegt. Het is vaak handig om zowel de voor- als nadelen van het onderzoek op een vel papier te noteren, zodat u zichtbaar uw opties kunt afwegen. Er is geen goede of verkeerde keuze, alleen de keuze die goed of fout is voor jou.
Andere opties voor het ontvangen van experimentele geneesmiddelen
De belangrijkste manier om een experimenteel (onderzoeks) medicijn te gebruiken, is om deel te nemen aan een klinisch onderzoek. Dat is niet altijd het geval en sommige mensen kunnen in aanmerking komen voor compassionate use of uitgebreide toegang tot geneesmiddelen die nog niet zijn goedgekeurd door de FDA. Als u niet in aanmerking komt voor een klinische proef, maar een geneesmiddel voor onderzoek lijkt veelbelovend voor uw specifieke kanker, neem dan even de tijd om meer te weten te komen over mededogen met drugs .
Bottom Line
Fase 1 klinische studies zijn de eerste medische onderzoeken waarin een medicijn of procedure bij mensen wordt getest. Hoewel dit van oudsher angst opwekkend is en tot grappen over het proefkonijn heeft geleid, kunnen deze eerste onderzoeken op verschillende manieren worden bekeken. Van één kant kunnen ze riskanter zijn. Het primaire doel van deze onderzoeken is immers om te bepalen of een medicijn veilig is voor mensen (en ook om een idee te krijgen van de beste dosis die moet worden gebruikt).
Toch kan vanuit een andere hoek een klinische fase 1-studie meer te bieden hebben. Veel klinische proeven in fase 3 vergelijken geneesmiddelen waar al naar is gekeken. De hoop kan zijn dat een medicijn de overleving verbetert, al is het maar voor een paar maanden. Met een klinische fase 1-fase wordt er echter gekeken naar een nieuw medicijn (en mogelijk een nieuwe categorie medicijnen) dat al dan niet kan helpen, maar dat meer kan helpen dan al het andere dat momenteel beschikbaar is. Voorbeelden hiervan zijn de afgelopen jaren frequent geweest. Omdat angst blijft bestaan over het deelnemen aan klinische onderzoeken, neem even de tijd om meer te weten te komen over de mythen over klinische proeven en wat feit en fictie is.
> Bronnen:
> Amerikaanse Food and Drug Administration. Het Drug Review-proces van de FDA: ervoor zorgen dat geneesmiddelen veilig en effectief zijn.