De eerste stap naar elke medische doorbraak
Een pilootstudie is het wetenschappelijke equivalent van het onderdompelen van je teen in het water. Een pilootstudie kan het vooraf testen van een hypothese omvatten om te zien of het idee haalbaar is. Het kan worden gebruikt om een duidelijker beeld te krijgen van de kosten, de tijd en de potentiële impact van het onderzoek voordat een duurdere, grootschalige proef wordt gestart .
Pilotstudies zijn in essentie de kleinere versie van een grotere voorgestelde proef uitgevoerd gedurende kortere perioden met een kleiner aantal deelnemers.
Ze stellen onderzoekers in staat eventuele tekortkomingen in het onderzoeksontwerp te identificeren en de knikken uit te werken die mogelijk in het onderzoeksprotocol bestaan.
Pilotstudies kunnen ook in klinische onderzoeken worden gebruikt om verschillende geneesmiddeldoses, toedieningsroutes (pillen, injectie), geneesmiddelveiligheid en alle barrières die de therapietrouw kunnen ondermijnen, te testen.
Financiering van pilootstudies
Pilotstudies worden meestal betaald uit verschillende bronnen. Subsidies toegekend door de gouvernementele, niet-gouvernementele en non-profitorganisaties zijn meestal de eerste financieringsbronnen. Afhankelijk van het onderzoeksgebied kan financiering afkomstig zijn van farmaceutische fabrikanten of andere gelieerde industrieën.
Over het algemeen zijn organisaties uit de particuliere sector minder gangbare bronnen van financiering voor zaaigoed en hebben de neiging om in te stappen wanneer een geneesmiddel ofwel meer marktpotentieel heeft (zoals met een nieuw vaccin of geneesmiddelklasse) of bijna marktklaar is. Grote farmaceutische bedrijven hebben tegenwoordig meer kans om de lucratieve drugrechten te verwerven door een bedrijf te kopen in plaats van te investeren in kleiner, fundamenteel onderzoek dat misschien nergens heen gaat.
Een groot deel van de huidige financiering voor pilotonderzoek komt van overheidsinstanties zoals de National Institutes of Health (NIH) of non-profitorganisaties gericht op een bepaald onderzoeksgebied. Bekende voorbeelden zijn de Bill and Melinda Gates Foundation (HIV), de Susan G. Komen Foundation (borstkanker) en de Michael J.
Fox Foundation (de ziekte van Parkinson).
Nieuwe trends in onderzoeksfinanciering
Het krijgen van een NIH-subsidie kan moeilijk en tijdrovend zijn, zelfs zo dat de belangrijkste onderzoekers weg kunnen van het onderzoek dat ze hopen te verrichten. Hierdoor is het voor kleinere onderzoeksteams moeilijk om toegang te krijgen tot financiering.
Veel hoopvolle mensen proberen dit te overwinnen door samen te werken met instellingen, hogescholen of onderzoeksziekenhuizen die over de middelen beschikken om dergelijke inspanningen te ondersteunen. Daarvoor is het echter vaak vereist dat iemand zich overgeeft of bepaalde rechten op onderzoek deelt.
Als gevolg hiervan zijn sommige ondernemers crowdsourcing gaan gebruiken als een middel om hun onderzoek vooruit te helpen, terwijl ze de meeste, zo niet alle, rechten behouden. Er zijn twee modellen die hiervoor vaak worden gebruikt:
- Crowdsourcing voor wetenschap waarbij het internet wordt gebruikt als middel waardoor individuen vrijelijk kunnen bijdragen aan actief of lopend onderzoek, vaak om altruïstische redenen.
- Crowdsourcing voor fondsen (crowdfunding) waarmee onderzoekers het publiek direct aanspreken via crowdfunding-sites zoals Kickstarter en TechCrunch. In tegenstelling tot het traditionele financieringsmodel dat peer-reviewed, wetenschappelijk onderbouwde wetenschap vereist, zijn crowdfundinginspanningen grotendeels gericht op het veroveren van de verbeelding van het publiek. Publieke financiering van deze projecten is ook grotendeels altruïstisch.
Voorbeelden van crowdsourced-wetenschap zijn uitnodigende leden van het publiek of de wetenschappelijke gemeenschap om enquêtes uit te voeren, genetische testresultaten te schenken of computersimulaties uit te voeren om samen oplossingen te vinden.
Crowdfunding onderzoek is daarentegen onder de loep genomen voor het streven naar het hart van het publiek zonder de nodige bewijskracht te hoeven bieden om de wetenschappelijke claims te ondersteunen.
In 2014 hief het in Oakland, Californië gevestigde Immunity Project $ 460.570 op voor een synthetisch HIV-vaccin waarvan ze beloofden dat het gratis zou zijn voor het publiek als het werkt. Hoewel er geen aanwijzingen zijn dat hun intentie iets minder oprecht is, is er ook geen bewijs van uitvoerbaarheid.
> Bron:
> Hayden, E. "Crowd-gefinancierde HIV-vaccin project vonkt debat." Natuur; gepubliceerd op 10 februari 2014.