Nieuwere therapieën komen in een vrij snel tempo op voor patiënten met bloedkankers of hematologische maligniteiten, zoals leukemie , lymfoom en multipel myeloom .
De onderstaande behandelvoortgangen kunnen gezien worden als kleine stapjes, in plaats van grote sprongen vooruit; deze therapieën kunnen echter overlevingsvoordelen bieden die uiterst relevant kunnen zijn voor de getroffenen.
In sommige gevallen houden opkomende therapieën zelfs de vlam van hoop in brand - die genezende behandeling zoals beenmergtransplantatie kan uiteindelijk worden nagestreefd - terwijl dit eerder geen optie was.
Overwinningswinsten moeten worden overwogen samen met bijwerkingen en toxiciteit; in deze situaties willen patiënten meestal zo goed mogelijk leven (kwaliteit van leven) en zo lang als ze kunnen (overleven).
Onlangs goedgekeurde therapieën
drug | Ziekte onderzocht | Comparatief voordeel |
Inotuzumab ozogamicin (Besponsa) | Teruggevallen of ongevoelig B-cel ALL |
|
Lenalidomide (Revlimid) | Nieuw gediagnosticeerd multipel myeloom |
|
Daunorubicine en cytarabine liposoom voor injectie (Vyxeos) | Nieuw gediagnosticeerde therapiegerelateerde AML (t-AML) AML met aan myelodysplasie gerelateerde veranderingen (AML-MRC) |
|
1. Inotuzumab Ozogamicin (Besponsa) voor acute lymfatische leukemie
Ongeveer 5.770 nieuwe gevallen van acute lymfatische leukemie (ALL) werden verwacht in de Verenigde Staten in 2017, met ongeveer 1.440 doden in hetzelfde jaar, volgens schattingen van de American Cancer Society. Ondanks verbeteringen in de afgelopen decennia bij de behandeling van veel verschillende bloedkankers, blijft de prognose voor deze patiënten met ALLEN slecht.
Allogene stamceltransplantatie ( beenmergtransplantatie van een donor) biedt de belofte, mogelijk een remedie voor volwassenen met ALL. Er is echter een hindernis te overwinnen: de lage snelheden van complete remissie met de huidige chemotherapie-regimes. Stamceltransplantatie vereist typisch dat een persoon een volledige remissie van zijn ziekte heeft bereikt, en helaas betekent dit dat relatief weinig volwassenen met recidiverende of refractaire B-cel ALL (een ziekte die is teruggekomen, ondanks behandeling) tot transplantatie kunnen komen.
Geneesmiddelenontwikkelaars zijn dus op zoek geweest naar nieuwe hulpmiddelen om deze kankercellen te treffen. Aanvallende cellen met een marker genaamd CD22 kunnen in de juiste omstandigheden zo'n hulpmiddel zijn. CD22 is een molecuul dat door bepaalde cellen in het lichaam wordt gemaakt en door deze cellen wordt geplaatst, bijna als tags, aan de buitenkant van de cel, in het celmembraan. Bij patiënten met B-cel ALL hebben de kankercellen dit CD22-molecuul in ongeveer 90 procent van de gevallen - en dat zijn behoorlijk goede kansen bij de behandeling van kanker.
Inotuzumab ozogamicine (Besponsa) is een gehumaniseerd anti-CD22 monoklonaal antilichaam dat is verbonden aan calicheamicine, een middel dat doelcellen kan doden.
Inotuzumab ozogamicine wordt een conjugaat genoemd omdat het een antilichaam is dat is verbonden aan of geconjugeerd met een middel dat cellen kan doden. Het antilichaamdeel zoekt naar cellen die de CD22-marker hebben en het geconjugeerde deel vernietigt de doelcel.
De FDA keurde inotuzumab ozogamicine goed op basis van bewijs uit een klinische studie waarin onderzoekers de veiligheid en werkzaamheid van het geneesmiddel vergeleken met een alternatief chemotherapieschema. Deze studie omvatte 326 patiënten die een recidiverende of refractaire B-cel ALL hadden en die één of twee eerdere behandelingen hadden gekregen.
Volgens de FDA, van de 218 geëvalueerde patiënten, ondervond 35,8 procent die inotuzumab ozogamicine kreeg een volledige respons, gedurende een gemiddelde 8,0 maanden; van de patiënten die alternatieve chemotherapie ontvingen, ondervond slechts 17,4% een volledige respons, gedurende een mediane periode van 4,9 maanden.
Aldus is inotuzumab ozogamicine een belangrijke nieuwe behandelingsoptie voor recidiverende of ongevoelige B-cel ALL.
Vaak voorkomende bijwerkingen van inotuzumab ozogamicine omvatten lage niveaus van bloedplaatjes (trombocytopenie), lage niveaus van bepaalde witte bloedcellen (neutropenie, leukopenie), infectie, laag aantal rode bloedcellen (anemie), vermoeidheid, ernstige bloedingen (bloeding), koorts ( pyrexie), misselijkheid, hoofdpijn, lage niveaus van witte bloedcellen met koorts (febriele neutropenie), leverschade (transaminasen en / of verhoogd gamma-glutamyltransferase), buikpijn en hoge niveaus van bilirubine in het bloed (hyperbilirubinemie). Zie de volledige voorschrijfinformatie voor aanvullende veiligheidsinformatie.
2. Lenalidomide (Revlimid) na transplantatie bij multipel myeloom
Onderhoudstherapie met lenalidomide na autologe hematopoëtische stamceltransplantatie (beenmergtransplantatie via zelfdonatie) verlaagde sterftecijfers met 25 procent in vergelijking met placebo of observatie bij patiënten met nieuw gediagnosticeerd multipel myeloom, volgens de resultaten van een recente meta-analyse.
McCarthy en zijn collega's analyseerden gegevens van patiënten uit drie gerandomiseerde klinische onderzoeken uit de Verenigde Staten, Frankrijk en Italië. De onderzoeken omvatten patiënten met nieuw gediagnosticeerd multipel myeloom die een zelf gedoneerde (autologe) beenmergtransplantatie ontvingen en vervolgens werden er 1 201 van hen later met lenalidomide behandeld, terwijl 603 patiënten een placebo kregen of eenvoudigweg werden geobserveerd of werden gevolgd.
Patiënten die werden behandeld met lenalidomide hadden een verbeterde overleving, zonder progressie van hun ziekte, vergeleken met degenen die placebo of observatie kregen (52,8 maanden versus 23,5 maanden). In totaal overleden 490 patiënten. Een significant overlevingsvoordeel werd gezien in de lenalidomide-groep.
Een groter deel van de patiënten in de lenalidomide-groep ondervond een hematologische tweede primaire maligniteit en solide tumor tweede primaire maligniteit; de snelheid van progressie, mortaliteit door alle oorzaken of sterfte als gevolg van myeloom waren echter groter in de placebo / observatiegroep.
3. Vast-gecombineerde chemotherapie voor acute myeloïde leukemie
AML is een snel voortschrijdende kanker die in het beenmerg begint en snel een verhoogd aantal witte bloedcellen in de bloedbaan veroorzaakt. Ongeveer 21.380 mensen zullen dit jaar de diagnose AML krijgen en ongeveer 10.590 patiënten met AML zullen aan de ziekte overlijden.
Vyxeos is een vaste combinatie van de geneesmiddelen voor chemotherapie, daunorubicine en cytarabine, die sommige patiënten mogelijk helpen langer te leven dan wanneer ze de twee therapieën afzonderlijk zouden ontvangen. De FDA heeft Vyxeos goedgekeurd voor de behandeling van volwassenen met twee soorten acute myeloïde leukemie (AML):
- Nieuw gediagnosticeerde therapiegerelateerde AML (t-AML), en
- AML met aan myelodysplasie gerelateerde veranderingen (AML-MRC).
T-AML treedt op als een complicatie van chemotherapie of bestraling bij ongeveer 8 tot 10 procent van alle patiënten die voor kanker worden behandeld. Gemiddeld treedt dit op binnen vijf jaar na de behandeling. AML-MRC is een type AML dat geassocieerd is met het hebben van een voorgeschiedenis van bepaalde bloedaandoeningen en andere belangrijke mutaties in de leukemiecellen. Zowel patiënten met t-AML als patiënten met AML-MRC hebben een zeer lage levensverwachting.
In een klinische studie, 309 patiënten met nieuw gediagnosticeerd t-AML of AML-MRC die waren gerandomiseerd om Vyxeos of afzonderlijk toegediende behandelingen van daunorubicine en cytarabine te krijgen, leefden patiënten die Vyxeos kregen langer dan patiënten die afzonderlijke behandelingen met daunorubicine en cytarabine kregen (mediaan). totale overleving 9,56 maanden versus 5,95 maanden).
Vaak voorkomende bijwerkingen waren bloedingen (bloeding), koorts met een laag aantal witte bloedcellen (febriele neutropenie), huiduitslag, zwelling van de weefsels (oedeem), misselijkheid, ontsteking van de slijmvliezen (mucositis) en andere bijwerkingen, waaronder gastro-intestinale problemen. , ernstige infecties en abnormaal hartritme (aritmie).
> Bronnen:
> FDA Nieuwsbericht. FDA keurt een nieuwe behandeling goed voor volwassenen met recidiverende of refractaire acute lymfoblastische leukemie. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm572131.htm.
> FDA Nieuwsbericht. De FDA keurt de eerste behandeling goed voor bepaalde soorten van slechte prognose, acute myeloïde leukemie. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm569883.htm.
> FDA keurt nieuw gebruik van lenalidomide bij multipel myeloom goed. https://www.cancer.gov/news-events/cancer-currents-blog/2017/fda-lenalidomide-myeloma-maintenance.