De kosten van het zijn "FDA goedgekeurd"
Nieuwe medicijnen tegen prostaatkanker komen vrij zeldzaam op de markt, omdat de door de FDA gemandateerde onderzoeken honderden miljoenen dollars kosten. De FDA vereist dat deze onderzoeken mannen willekeurig in twee vergelijkingsgroepen verdelen. Eén groep ontvangt het nieuwe medicijn dat wordt getest. De andere groep krijgt een ineffectieve nep, een placebo genoemd. Ervan uitgaande dat het onderzoek op een aanvaardbare manier wordt uitgevoerd, zal de FDA een nieuw medicijn voor commercieel gebruik goedkeuren, alleen als de mannen die het nieuwe medicijn krijgen overleven met degenen die met de placebo zijn behandeld met een gespecificeerde marge zonder overmatige toxiciteit.
Het vinden van honderden vrijwilligers die willen deelnemen aan dit soort studies is moeilijk. De mannen weten dat er een kans is dat ze een ineffectieve placebo krijgen. Wie wil de kans grijpen om een suikerverpakking te krijgen wanneer hij wordt geconfronteerd met een levensbedreigende ziekte? Maar toch, nadat ze alle algemeen beschikbare behandelingsopties hebben opgebruikt, worden ze wanhopig en melden ze zich aan voor de studie, in de hoop dat ze geluk hebben en de echte McCoy ontvangen.
Deze onderzoeken lopen jaren omdat ze pas worden voltooid wanneer de meerderheid van de studiedeelnemers is gestorven aan progressieve kanker. Om een voldoende aantal deelnemers te krijgen, hebben de toezichthoudende bedrijven die deze studies organiseren en uitvoeren contractuele relaties nodig met honderd of meer studiecentra. De hoge kosten van deze onderzoeken zijn gemakkelijk te begrijpen wanneer u de eis in overweging neemt om al deze verschillende patiënten, op zoveel verschillende locaties, gedurende langere tijd bij te houden.
Provenge is een door de FDA goedgekeurd geneesmiddel voor de behandeling van prostaatkanker dat al deze uitdagingen heeft weten te overwinnen. Provenge heeft een uniek werkingsmechanisme dat werkt door het immuunsysteem te versterken. Dendreon, de fabrikant, patenteerde een proces dat immuuncellen uit het bloed oogst door plasmaferese, een proces van drie uur dat lijkt op dialyse.
De geoogste cellen worden vervolgens naar een speciaal laboratorium gebracht en gemengd met stoffen om hun agressiviteit tegen kanker te verbeteren. Dezelfde cellen worden vervolgens opnieuw geïnfundeerd in dezelfde patiënt.
De primaire aantrekkingskracht van Provenge is de lage incidentie van bijwerkingen. De behandeling, die niet afhankelijk is van chemotherapie, is echter zo revolutionair dat na de eerste studie de FDA het bedrijf dwong om hun studie te herhalen om te bevestigen dat de behandeling het leven echt verlengt vanwege scepsis. Opnieuw bleek uit de tweede studie dat de met Provenge behandelde mannen 30% meer kans hadden om drie jaar na hun behandeling in leven te zijn dan de mannen die een placebo kregen. Ten slotte erkende de FDA de resultaten en gaf hun knikje van goedkeuring. Zoals kan worden verondersteld, heeft de vertraging, om nog te zwijgen van de extra kosten van het herhalen van de studie, de ontwikkelingskosten van Provenge enorm verhoogd.
Jevtana, een versterkte vorm van chemotherapie, is een ander middel dat de FDA heeft goedgekeurd op basis van een gerandomiseerde overlevingsstudie. In plaats van een placebo werd Jevtana echter vergeleken met een oudere chemotherapie genaamd mitoxantron, die pijn vermindert, maar de overleving niet verlengt. 755 mannen werden willekeurig toegewezen aan de behandeling met Jevtana of Mitoxantrone.
Het overlijden van mannen die Jevtana kregen was 30% beter dan die van mannen die met Mitoxantron werden behandeld.
Het verhaal over hoe Sanofi-Aventis Jevtana, een nieuw type chemotherapie, op de markt bracht, is even verrassend, aangezien het farmaceutische bedrijf een groot risico nam omdat ze Jevtana testten bij mannen die al resistent waren tegen Taxotere. (Taxotere wordt beschouwd als de "standaard" chemotherapie voor prostaatkanker.) Deze benadering verraste de industrie-experts, omdat van oudsher verwacht werd dat mannen die resistent zijn tegen Taxotere zeer slecht reageren op verdere chemotherapie. Ondanks de tegenvaders bleek het bewezen dat Jevtana de overleving verbeterde, zelfs in een therapieresistente groep patiënten.
De kosten van moderne antikankermiddelen zijn gemakkelijker te begrijpen wanneer men kijkt naar de jaren van studie waarvoor honderden miljoenen dollars nodig waren. Jevtana en Provenge zijn succesverhalen. Helaas moeten we bij het overwegen van de hoge kosten van deze medicijnen ook rekening houden met de extra kosten van de vele geneesmiddelen die in gerandomiseerde studies zijn getest maar geen verbetering in overleving hebben laten zien.
Nu bewezen is dat Jevtana en Provenge mensen helpen langer te leven, zijn er verdere onderzoeken gaande om te bepalen hoe deze belangrijke antikankertools op de meest optimale manier kunnen worden gebruikt. In het bijzonder kan de effectiviteit ervan verder worden verbeterd door ze te combineren met andere medicijnen of met verschillende soorten straling.